CRISPR Therapeutics Ltd. (CRSP) und Vertex Pharmaceuticals Inc. (VRTX) wurden von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) zugelassen, um ihre gentechnisch veränderte Behandlung gegen Sichelzellenerkrankungen an US-amerikanischen Patienten zu testen.
In einer Pressemitteilung gaben die beiden Unternehmen an, dass die FDA ihre klinische Kontrolle nun aufgehoben habe, um mit der Erprobung der experimentellen Therapie zu beginnen. Die Partner im Mai waren gezwungen, ihre Pläne zum Testen des Arzneimittels CTX001 einzustellen, bis "bestimmte Probleme" in ihrer ursprünglichen Anwendung geklärt waren.
Zu diesem Zeitpunkt gaben CRISPR und Vertex an, dass CTX001 in den USA zurückgestellt wurde, da die FDA im Rahmen ihrer Überprüfung der Unterlagen, die Unternehmen zur Genehmigung des Starts einer klinischen Studie einreichen, zusätzliche Fragen hatte. Sie enthüllten nicht, was diese Fragen waren oder wie sie sie beantworteten.
Die Nachricht vom Durchbruch ließ die CRISPR-Aktie im Pre-Market-Handel um 14, 14% zulegen. Die Aktie von Vertex bewegte sich flach in die Handelssitzung am Donnerstag. Die Ankündigung ist bedeutsam, da ein Unternehmen zum ersten Mal die experimentelle und revolutionäre Technologie CRISPR-Cas9 an menschlichen Stammzellen in den USA testen wird. Die Studie wird die Modifikation der DNA von Patienten außerhalb des Körpers umfassen. Ein Onkologe an der Sichuan-Universität in Chengdu, China, führte 2016 den ersten Menschenversuch durch.
In der gemeinsamen Erklärung gaben die beiden Unternehmen auch einen Überblick über die Fortschritte bei der Erprobung von CTX001 außerhalb der USA. Sie gaben bekannt, dass sie in „mehreren Ländern“ die behördliche Zulassung erhalten haben, um mit den Tests ihrer experimentellen Behandlung von Sichelzellen- und Betakrankheiten zu beginnen. Thalassämie, eine Bluterkrankung, die die Produktion von Hämoglobin - Protein in roten Blutkörperchen reduziert, das den gesamten Körper mit Sauerstoff versorgt. Eine klinische Phase-1/2-Studie soll derzeit in Europa Ende 2018 beginnen. Studien der Phasen 1 und 2 dienen dazu, die Sicherheit, Nebenwirkungen und die besten Dosierungen neuer Behandlungen zu testen.
CRISPR und Vertex haben 2015 eine Allianz zur Arzneimittelentwicklung geschlossen, die sich auf den Einsatz von CRISPR-Cas9 konzentriert. Der Forschungspakt umfasste auch Behandlungen für Blutkrankheiten, die sich zunächst mit der Behandlung von Mukoviszidose befassten, einem Spezialgebiet von Vertex. Im Rahmen ihrer Partnerschaft haben sich die beiden Unternehmen darauf geeinigt, die Forschungs- und Entwicklungskosten sowie die Gewinne aus kommerziellen Therapien zu teilen.
