Was sind klinische Studien?
Klinische Studien sind Studien an freiwilligen Probanden zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit einer medizinischen Behandlung.
BREAKING DOWN Klinische Studien
In klinischen Studien werden Medikamente, Geräte, Verfahren oder Verhaltensänderungen dahingehend bewertet, ob sie hilfreich oder schädlich sind und ob sie wirksamer, weniger wirksam oder genauso wirksam sind wie bestehende Behandlungen oder im Vergleich zu einem Placebo. Medikamente durchlaufen in der Regel drei Phasen klinischer Studien. Die erste Phase testet die Abgabe, Dosierung und Sicherheit eines Arzneimittels an einer kleinen Gruppe von Menschen. In der zweiten Phase wird eine größere Testgruppe verwendet. Die meisten Medikamente scheitern in einer dieser Phasen. Wenn sie jedoch Phase 3 erreichen, werden sie in einer noch größeren Gruppe getestet und mit einem Placebo oder der derzeit akzeptierten Behandlung verglichen. Nur etwa 5 Prozent der Medikamente bestehen alle drei Phasen der klinischen Prüfung und sind zum Verkauf zugelassen. Es gibt verschiedene Arten von klinischen Studien. Ein einarmiger Versuch hat keine Vergleichsgruppe. Eine randomisierte, kontrollierte Studie besteht aus zwei Gruppen von Patienten, die nach dem Zufallsprinzip entweder die Testbehandlung oder das Placebo erhalten. Wenn die Studie doppelblind ist, wissen weder die Patienten noch die Ärzte, welche Gruppe welche ist, bis die Studie beendet ist. Diese Art von Studie hilft, Verzerrungen zu beseitigen. Die aus einer klinischen Studie gewonnenen Erkenntnisse können dazu beitragen, medizinische Probleme zu behandeln, zu diagnostizieren oder zu verhindern.
Arzneimittelzulassungsverfahren
Die statistische Analyse ist eine Schlüsselkomponente bei der Bewertung der Ergebnisse einer klinischen Studie, um festzustellen, ob die Behandlung wirksam war oder ob die Ergebnisse so wahrscheinlich wie ein zufälliges Ergebnis waren. Trotz umfangreicher Tests kann es schwierig sein, die Wirksamkeit des Arzneimittels zu bestimmen. Während klinische Studien möglicherweise belegen, dass ein Medikament wirkt oder nicht, geben sie nicht unbedingt die Gründe an. Ein weiterer Nachteil der klinischen Studien besteht darin, dass die Testpersonen möglicherweise gesünder sind als die Patienten, die die getestete Behandlung tatsächlich anwenden würden.
Ein neuer Arzneimittelantrag (New Drug Application, NDA) ist der formelle letzte Schritt, den ein Arzneimittelsponsor unternimmt. Er beantragt bei der Food and Drug Administration (FDA) die Genehmigung, die für die Vermarktung eines neuen Arzneimittels in den USA erforderlich ist. Ein NDA ist ein umfassendes Dokument mit 15 Punkten Abschnitte, die Daten und Analysen zu Tier- und Humanstudien, Pharmakologie, Toxikologie und Dosierung des Arzneimittels sowie den Herstellungsprozess umfassen. Sobald ein Medikament das NDA-Stadium erreicht, übersteigt die Wahrscheinlichkeit, dass es die FDA-Zulassung erhält und in den USA vermarktet wird, 80 Prozent. Die Einreichung einer NDA führt in der Regel nicht zu einem wesentlichen Anstieg des Aktienkurses eines börsennotierten Sponsorenunternehmens, da der größte Teil der Wertsteigerung wahrscheinlich zu verzeichnen war, als das Prüfpräparat die aufeinanderfolgenden Phasen früherer klinischer Studien durchlief.
