Zu den schnell wachsenden Bereichen der Medizin gehört die Gentherapie, bei der genetische oder vererbte Krankheiten behandelt werden, indem die fehlerhaften Gene, die sie verursachen, repariert oder ersetzt werden. Dieses Segment der Biotech-Branche umfasst eine Mischung aus großen und kleinen Unternehmen, und die Chancen für Investoren lassen sich in drei Hauptkategorien einteilen: Unternehmen, die als eigenständige Unternehmen attraktiv sind, Unternehmen, bei denen es sich wahrscheinlich um M & A-Ziele handelt, und Unternehmen, die durch M & A wachsen. In der folgenden Tabelle sind zehn bemerkenswerte Spieler aufgeführt, die in einem kürzlich erschienenen Artikel in Barron's aufgeführt sind.
10 Gentherapie-Spiele
(Marktkapitalisierungen)
- uniQure NV (QURE), 1, 9 Mrd. USDRegenxbio Inc. (RGNX), 2, 0 Mrd. USDAudentes Therapeutics Inc. (BOLD), 1, 5 Mrd. USDSolid Biosciences Inc. (SLDB), 0, 4 Mrd. USDMeiraGTx Holdings PLC (MGTX), 0, 5 Mrd. USDVoyager Therapeutics Inc. (VYGR), 0, 6 Mrd. USD MilliardenSarepta Therapeutics Inc. (SRPT), 9, 7 Milliarden USD Roche Holding AG (RHHBY), 230, 9 Milliarden USD Novartis AG (NVS), 227, 6 Milliarden USD Park Therapeutics Inc. (ONCE), 4, 3 Milliarden USD
Bedeutung für Investoren
Schätzungsweise 5.000 seltene Krankheiten werden jeweils durch eine einzelne Mutation oder einen Defekt in den Genen eines Individuums verursacht, die theoretisch mit einer gezielten Therapie korrigiert werden können, gibt Barron's an. Während viele, wenn nicht die meisten dieser Krankheiten eine relativ begrenzte Anzahl von Menschen betreffen, kann eine erfolgreiche Behandlung aufgrund der hohen Preise einen Jahresumsatz von 1 Milliarde US-Dollar oder mehr generieren, fügt der Artikel hinzu.
Obwohl die Gentherapie jahrzehntelange Forschung hinter sich hat, befindet sich das Konzept immer noch in der Entwicklungsphase, und die weit verbreitete Kommerzialisierung ist noch nicht abgeschlossen. Tatsächlich wurde von Spark Therapeutics die einzige bisher von der FDA zugelassene Gentherapie zur Behandlung einer seltenen Augenerkrankung entwickelt, die zur Erblindung führen kann. In seinem ersten vollen Jahr auf dem Markt, 2018, erzielte es einen Umsatz von nur 27 Millionen US-Dollar.
Schlüssel-Therapien in Entwicklung
- UniQure: Hämophilie B, Huntington-Krankheit; potenzielle jährliche Einnahmen von 1 Milliarde US-Dollar aus der Behandlung von Hämophilie B Regenxbio: Produziert virale Vektoren, die von anderen Unternehmen zur Bereitstellung von Gentherapien verwendet werden. potenzielle jährliche Umsätze von 1 Milliarde US-Dollar an Novartis allein Audentes: tödlicher Muskelkater XLMTM, eine extrem seltene Crigler-Najjar-Krankheit, die die körpereigene Bilirubin-Verarbeitung hemmt Fest: Duchenne-Muskeldystrophie (DMD); Sehr schlechte Gerichtsverhandlung lässt die Zukunft des Unternehmens in Frage stellen. Der Sohn des CEO leidet an dieser Krankheit, die den frühen Tod verursacht. MeiraGTX: seltene Augenkrankheiten, ALS (Lou Gehrig-Krankheit); Johnson & Johnson (JNJ) ist an der Firma Voyager beteiligt: Parkinson und ähnliche Krankheiten; Der Vertrag mit AbbVie Inc. (ABBV) wird Zahlungen in Höhe von bis zu 1, 5 Milliarden US-Dollar ermöglichen. Sarepta: erstes von der FDA zugelassenes Medikament gegen Duchenne-Muskeldystrophie (DMD); Bei über 70.000 Patienten weltweit können die Kosten über 500.000 USD liegen. Spark: Seltene Netzhauterkrankung, die Blindheit und Hämophilie A verursacht
Technisch gesehen ist Spark keine Investitionsmöglichkeit mehr, da die Roche Holding das Unternehmen zu einem Kaufpreis von 122% gegenüber dem Schlusskurs vor dem Angebot am 22. Februar 2019 erwirbt. Der Spark schloss am 8. März innerhalb von 0, 6% des Angebots von Roche in Höhe von 114, 50 USD je Aktie. Dies zeigt, wie große Pharmaunternehmen wie Roche und Novartis bereit sind, Spitzengelder für den Kauf kleinerer Biotech-Unternehmen zu zahlen, die vielversprechende Forschungs- und Entwicklungsprojekte betreiben.
"Fünf Milliarden Dollar für Spark lassen praktisch alles andere in der Gentherapie relativ gesehen überaus billig aussehen", schrieb Josh Schimmer, Analyst bei Evercore ISI, in einem von Barron's zitierten Forschungsbericht. Marshall Gordon, ein Senior Research Analyst bei ClearBridge Investments, der Anteile an Spark hält, ist der Ansicht, dass das starke Research-Personal und die Fertigungskapazitäten die wichtigsten Faktoren waren, die Roche angezogen haben.
Vorausschauen
Wie bereits erwähnt, schreitet die tatsächliche Vermarktung von Gentherapien nur schleppend voran, was bedeutet, dass viele der kleineren Akteure größtenteils F & E-Geschäfte mit begrenzten Einnahmen und hohen Kosten sind. Viele der in der Entwicklung befindlichen Gentherapien erfordern keine große Anzahl von Patienten, um lukrativ zu sein, da mit Preisschildern in Höhe von Hunderttausenden, wenn nicht sogar Millionen von Dollar zu rechnen ist. Andererseits werden diese stratosphärischen Kosten von privaten Versicherern und staatlichen Programmen wie Medicare zwangsläufig zu heftigen Rückschlägen führen.
