Die Aktien von Clementia Pharmaceuticals Inc. (CMTA) stiegen vor dem Handel um 35, 40%, nachdem das in Kanada ansässige Biotech-Unternehmen Pläne zur Einreichung eines neuen Arzneimittelantrags (NDA) angekündigt hatte, der durch ermutigende Testergebnisse unterstützt wurde.
In einer Pressemitteilung forderte Clementia die Zulassung von Palovarotene, um die heterotope Ossifikation (HO), das abnormale Knochenwachstum in nicht-skelettalen Geweben, bei Patienten mit progressiver Fibrodysplasia ossificans (FOP), einem seltenen und gefährlichen genetischen Knochen, zu verhindern Krankheit.
Die Biotechfirma fügte hinzu, dass die Die Food and Drug Administration (FDA) hat zugestimmt, dass Clementia Daten der Phase 2 zur Unterstützung seiner Anwendung verwendet. Diese Studien, die zu Beginn dieses Jahres vorgelegt wurden, deuten darauf hin, dass Palovarotene ein wirksames Mittel ist.
Patienten, die zum Zeitpunkt des Aufflammens mit Palovarotene behandelt wurden, zeigten nach 12 Wochen eine mehr als 70% ige Verringerung des mittleren neuen HO-Volumens im Vergleich zur unbehandelten Gruppe, wie aus den Phase-2-Daten des Unternehmens hervorgeht. Clementia wird seinen vollständigen Antrag in der zweiten Jahreshälfte 2019 bei der FDA einreichen.
In der Pressemitteilung lobte das Biotech-Unternehmen die NDA-Einreichung als "wichtigen Meilenstein" und fügte hinzu, dass sein Medikament als erstes seiner Art in der Lage ist, Fälle von HO bei FOP-Patienten zu behandeln.
"Die Identifizierung eines Pfades zu einer NDA-Einreichung in der zweiten Hälfte des Jahres 2019 ist ein wichtiger Meilenstein für Clementia und für Patienten mit dieser äußerst seltenen und verheerenden genetischen Knochenerkrankung", sagte Clarissa Desjardins, Gründerin und CEO von Clementia. „Wir sind dankbar für die Zusammenarbeit mit der FDA-Abteilung für Knochen-, Reproduktions- und Urologieprodukte, die möglicherweise die erste zugelassene Behandlungsoption für von FOP betroffene Personen bereitstellt. Wir sind auch den Patienten und ihren Familien sowie den Forschern und klinischen Einrichtungen dankbar, ohne die diese Arbeit nicht möglich gewesen wäre. “
Was kommt als nächstes?
Clementia bestätigte, dass die laufende „Phase 3 MOVE-Studie“, die darin besteht, Patienten zusätzlich zu dem episodischen 20/10-mg-Dosierungsschema zum Zeitpunkt des Aufflammens eine „chronische 5-mg-Tagesdosis“ zu verabreichen, wie geplant fortgesetzt wird. Wenn diese Versuche erfolgreich sind, fügte das Unternehmen hinzu, dass sie später für eine zusätzliche NDA verwendet werden könnten.
Clementia kündigte außerdem an, dass sie sich im nächsten Jahr an die internationalen Regulierungsbehörden wenden wird, um zu klären, wie Palovarotene registriert werden soll.
